2024年1月15日，科济药业宣布，其靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3（GPC3）的自体CAR-T细胞疗法CT011新药临床试验申请（IND）已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗手术切除后出现复发风险的GPC3阳性的IIIa期肝细胞癌（HCC）患者。
Glypican-3（GPC3）是一种癌胚抗原，参与细胞增殖、分化、迁移和凋亡。其是硫酸乙酰肝素蛋白聚糖家族的成员，并通过细胞膜上的糖基磷脂酰肌醇锚定连接于细胞表面。在成人中除了胎盘组织，其它组织中几乎不表达。
GPC3在肝细胞癌、卵巢透明细胞癌、卵黄囊癌等生殖系统肿瘤中表达，其在肝细胞癌中的表达率达70%~80%。由于GPC3的肿瘤特异性，被认为是极有前景的肿瘤免疫治疗靶标。这也表明在肝细胞癌中GPC3的表达越高，预后越差。
代号：CT011
靶点：GPC3
厂家：科济药业（CARsgen）
美国首次获批：尚未获批
中国首次获批：尚未获批
临床数据
2022年8月，科济药业官网公布了靶向GPC3的CAR-T细胞疗法CT011治疗晚期肝细胞癌的长期生存案例报告。
一名患有乙型肝炎病毒（HBV）相关肝细胞癌的60岁男性，2018年5月接受手术，2018年8月术后肝癌复发并出现肺转移，随后接受经动脉化疗栓塞治疗（TACE）处理肝部病灶和介入消融处理肺部转移。但在2018年11月6日，腹部磁共振成像显示病情进展（PD）。因此，同月10日，他参加了一项由研究者发起的“CAR-T细胞疗法在恶性肿瘤患者中的临床研究”（NCT03302403）。
免疫组化检测结果显示，70%肿瘤细胞中GPC3的表达为++ ~ +++。筛选时甲胎蛋白（AFP）为6047 ng/ml。
入组后，患者接受了单采，用于GPC3 CAR-T细胞的制备。单采后7天，患者开始服用索拉非尼，每天两次，每次400毫克。患者接受了4个周期的GPC3 CAR-T细胞（CT011）治疗，每个周期分为两次输注。在接受CT011治疗的每个周期之前，进行清淋化疗预处理。共输注4×10^9个GPC3 CAR-T细胞。
根据RECIST 1.1评估标准，在接受治疗3个月后，肿瘤显著缩小，肿瘤反应评估为部分缓解（PR）；大约8个月内4个靶区均获得了PR。
在12个月时，通过正电子发射断层扫描（PET-CT）确认，病变达到完全缓解（CR）。这意味着患者体内的靶病灶已经完全消失了。肿瘤超过36个月没有进展，在第一次输注后保持完全缓解状态超过24个月。
在安全性方面，患者对该联合治疗的耐受性良好，未发生与治疗相关的严重不良反应、神经毒性或输液反应。
小结
综上所述，CAR-T细胞疗法CT011可能是GPC3+晚期肝细胞癌患者的一种有前景的新疗法。相关案例报告显示，迄今已有晚期肝细胞癌患者实现了七年以上的持续无病生存。
参考来源：
https://www.frontiersin.org
https://www.carsgen.com
【重要提示】所有文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！
未获批说个啥
希望有一天所有类型的肝癌都可以用，最少给人一个希望。中国乙肝人太多了估计最后变肝癌不少
祝愿所有人乙肝携带者健康长寿，不会得肝癌，南无阿弥陀佛。