全国政协委员建议大力推进干细胞和基因治疗药物研发：全国政协委员、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明拟提交《关于大力推进干细胞和基因治疗药物研发的提案》。提案建议，加强产业政策供给，引导国内资金投资，同时坚持科学无国界，深化国际合作，在不违反人类遗传资源相关管理要求前提下，尽可能放开限制，允许外资在中国CGT（Cell and Gene Therapy，细胞和基因治疗） 领域投资布局，有助于国内企业与全球同行同步竞争发展，加速产业链供应链资金链人才链融合，也有利于解决跟风投机、缺乏创造力、低水平重复等问题。 财联社 国内第五款上市CAR-T疗法定价115万/针：3月5日，澎湃新闻获悉，国内获批的第五款CAR-T疗法，科济药业旗下的泽沃基奥仑赛注射液（商品名：赛恺泽），首发价格为115万元，预计该药的年终端销售额的峰值可达10亿元以上。泽沃基奥仑赛注射液是一款靶向BCMA的自体CAR-T产品，这是继复星凯特的阿基仑赛注射液，药明巨诺（02126.HK）的瑞基奥仑赛注射液、信达生物（1801.HK）与驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液以及合源生物的纳基奥仑赛注射液之后，国内获批的第五款CAR-T疗法。 澎湃新闻 同济医院CAR-T免疫疗法让重症肌无力女子当上妈妈：复发难治的重症肌无力患者谢女士，在华中科技大学附属同济医院神经内科王伟教授团队采用的CAR-T疗法支持下，获得持久改善，在18个月的随访中，实现了无药健康正常生活状态，还顺利生育宝宝。这是全国首次应用靶向成熟B细胞抗原（BCMA）的CAR-T细胞（CT103A）治疗该病，2月26日，该研究论文在线发表在国际权威学术期刊《欧洲分子生物学学会期刊》。 长江日报 全球top10药企均已布局细胞和基因治疗：根据在2023年各大药企的营收，行业媒体于近日公布了全球前10大药企排名。在这份名单中，强生、罗氏、默沙东、辉瑞、艾伯维、拜耳、赛诺菲、阿斯利康、诺华、百时美施贵宝位居前十，且均已布局细胞与基因治疗（CGT）。细胞治疗是指利用患者自体(或异体)的成体细胞(或干细胞)对组织、器官进行修复的治疗方法，包括免疫细胞疗法、干细胞疗法及其它细胞疗法。 细胞与基因治疗领域 全球首款TIL细胞疗法预计全年近13亿收入：ILovance Biotherapeutics的全球首款获批上市的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi定价为51.5万美元（约合人民币370万）。早在获批之前，Iovance就已经布局了Amtagvi的商业化，包括但不限于提前布设TIL门诊、加强TIL疗法的生产和供应链，完善支付形式等。美国投行Jefferies的分析师认为Iovance公司在产品上市阶段执行得相当顺利，预测全年若能为350至385名患者提供治疗，则可实现1.8亿美元的销售收入（约人民币13亿元）。并且，当下Iovance的产能是足以满足市场需求的。除了在美国上市外，Iovance计划将在欧盟、英国、加拿大、澳大利亚等国际相继提交Amtagvi的上市申请。 医麦客 全球首款通用型CAR-T获批自免IND：近日，T细胞免疫治疗领域的领导者Atara Biotherapeutics, Inc.宣布FDA批准了其同种异体CAR-T疗法ATA3219治疗狼疮性肾炎的IND申请，成为全球首个自免适应症获批临床的通用型CAR-T疗法。这是ATA3219继非霍奇金淋巴瘤（NHL）后获得的第二个IND批件，也是Atara首次获得自身免疫性疾病适应症批件。预计在今年下半年可以获得ATA3219治疗NHL的初步临床数据，狼疮性肾炎的初步临床数据预计在2025年上半年获得。 医麦客 利用人类干细胞培育出胶质母细胞瘤样类器官：在一项新的研究中，来自德国癌症研究中心和中国上海科技大学等研究机构的研究人员在实验室中利用人类干细胞培育出胶质母细胞瘤样类器官（glioblastoma-like organoids, GLO），它是研究胶质母细胞瘤中的基因突变与分子亚型之间相关性的合适模型。在研究GLO时，他们发现胶质母细胞瘤的发展以脂质代谢的重编程为特征。这可能是开发新药的起点。相关研究结果于发表在npj Precision Oncology期刊上。 生物谷