湖北日报全媒记者 刘洁 胡弦 通讯员 任天怡
每一款“孤儿药”的研发上市，都是对一个罕见病患者群体的解困。
5月10日，武汉纽福斯生物科技有限公司（简称“纽福斯生物”）内，先进的仪器设备高速运转，研发人员正繁忙有序地进行药品生产监测。
“公司首款自主研发的1类创新药纽惟佳，正在全球开展多中心临床试验，在国内即将完成三期临床试验，预计于2025年在国内获批上市。”纽福斯生物创始人李斌教授说。
武汉纽福斯生物科技有限公司实验室，科研人员在培养细胞液。（湖北日报全媒记者 魏铼 实习生 余轩 通讯员 张璨龙 摄）
纽惟佳，即NR082眼用注射液，是一款治疗眼部罕见疾病的药物——ND4基因突变引起的Leber遗传性视神经病变。该疾病多发于14岁至21岁的青年男性，患者表现为双目视力受损至失明，目前临床上尚无有效疗法或治愈手段。
早在2002年，意识到“很多眼科疾病是临床解决不了的”之后，时为华中科技大学同济医学院眼科学博士的李斌前往中山大学学习基因治疗技术。2008年，回到同济医院后一年，李斌带领团队研究基因治疗技术，并在2011年发起全球首个基因治疗LHON临床试验。
“基因治疗眼遗传疾病，通俗来说就是缺什么补什么。”李斌介绍，纽惟佳以病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使患者视神经节细胞恢复视功能。
武汉纽福斯生物科技有限公司实验室，科研人员在培养细胞液。（湖北日报全媒记者 魏铼 实习生 余轩 通讯员 张璨龙 摄）
受临床试验有限名额的限制，并不是所有患者都有机会接受治疗。“十几岁的小孩突然失明，病人和家人都非常痛苦，我心里也很难受。”李斌说，“我决定成立一个公司，把它做成药，惠及更多患者。”
2016年，纽福斯生物在光谷生物城成立。2017年，李斌教授团队启动全球样本量最大的国际多中心临床试验研究。参与试验的大多数患者视力显著提高，经过最长5年的随访，至今无严重不良反应，研究结果发表在多家国际权威期刊上。目前，该药物在美国已完成一期、二期临床试验患者入组及给药。
武汉纽福斯生物科技有限公司实验室，科研人员在培养细胞液。（湖北日报全媒记者 魏铼 实习生 余轩 通讯员 张璨龙 摄）
纽惟佳成为首个同时获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局授予“孤儿药”认定的中国籍眼科基因治疗药物，也是国内首个获得中美两国注册性临床试验许可的眼科基因治疗药物，并被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种。
如今，纽福斯生物已建立丰富的产品线，包含针对显性遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，其中大多数都瞄准了全球首创。
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