为什么说国产替代是创新药增长的长期逻辑?

小北读 2024-03-15 06:53:54

我们先从脊髓性肌萎缩症(SMA)这种罕见的疾病说起。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,存活新生儿的发病率为万分之一,国内每年新增约1000例SMA患者;约80%的患者会在出生后18个月内起病,病情的进展可导致全身多系统异常。

重症SMA患儿如不进行有效治疗,多数会在2岁内夭折。

2021年8月中旬:罗氏在中国市场正式推出艾满欣(利司扑兰)口服溶液用粉末。在中国,利司扑兰60mg/瓶的零售价为¥6.38万元。2023年01月18日:中国国家医保局谈判,罗氏的利司扑兰口服溶液用散从¥63800元/盒降至¥3780元/盒。

看到这里,我们也就理解了为什么有些病人看到检查结果后,直接回家等着不再治病了。因为治不起。

脊髓性肌萎缩症的发病率为万分之一,落到谁身上都会很沉重。

大约三年前有媒体报道,有位1岁多的小女孩住院4天西药费高达55万,而她患的疾病正是脊髓性肌萎缩症。现在西安交大二附院的官方公众号上,我们仍能看到关于这件事情的报道。医院使用诺西那生钠为小女孩进行治疗。

诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗SMA的药物,通过提高SMA患者的SMN蛋白水平,改变疾病的进程并改善预后。此药是由美国研发,用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药,2019年2月份经过国家药品监督管理局引进国内。

2019年10月10日:

诺西那生钠注射液正式上市销售,5ml:12mg,售价为人民币¥699700.00元/支,第1年治疗费用为418万,为目前中国最贵新药。网上资料表明,2022年起诺西那生钠被纳入医保,一针的自费价格为3.3万元,患儿第一年需要注册6针,之后每年注册3针。

看到这里你就要问了:国外的药怎么这么贵?难道治疗这种罕见病,我们就没有自己的药?

答案是,没有。针对脊髓性肌萎缩症,瑞士的诺华制药公司推出了Zolgensma索伐瑞韦,这是全球首个脊髓性肌萎缩症基因疗法,也是2019年全球最贵的疗法,于2019年5月在美国获批上市,2020年在日本上市。

我们国内能使用这种基因疗法吗?目前我没找到相关资料。之前有媒体报道,Zolgensma的定价为210万美元;跟诺西那生钠相比,它不需要多次注射,一次即可完成治疗。

但是这个价格,直接把人看沉默了。如果有一天,我们的药企针对个脊髓性肌萎缩症这类罕见病,也能研发出自己的药品,竞争产品上来了,那么,国外药企的定价还会那么高吗?

可是吧,研发也是钱砸出来的。想起之前看过的2022年全球药企研发支出的数据,这里面就有诺华。2022年诺华的研发支出为90.88亿美元,大约600多亿人民币;而诺华2022年的销售额达到了500.79亿美元,大约3500亿人民币。

这数据叫人再次沉默了。

我们的药企到底还有没有机会呢?

下图是上周末参加银华基金的活动时,关于创新药ETF基金经理给出的一个数据:2021年,中国创新药市场份额仅占全球总额的3%,其中,国产创新药仅占全球创新药规模的1%。2022年,中国创新药占医保资金总额低于5%。根据恒瑞医药年报里的数据:2021年我国创新药市场规模仅占整体医药市场规模的11%。同期美国创新药销售额占比高达79%,远超我国同类产品占比水平。

发展创新药,到底是不是趋势?

如果这条路非走不可,我们当下还有别的选择吗?

2024年实施的新版医保药品目录共增加了126个药品,部分纳入治疗重大疾病和罕见病的药品如下图所示。其中:

第一款药,热珀西亚,来自美国百时美施贵宝公司;第二款药,塞益宁,来自法国赛诺菲公司;第三款药,卫伟迦,来自日(荷兰布雷达)免疫学公司。

总之,前10款药,要么是国外药企的;要么是国内药企引进了国外的专利,或者与国外药企联合开发。总之,我们就没有国内药企自己独立自主研发的原研药被纳入医保。真希望国内的药企争气一点。

即便相比于国外药企,差距还很大,但是只要开始做了,就不怕路远。

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小北读

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