在一项《Nature Cardiovascular Research》的研究中，来自汉诺威医学院的研究人员让一名患有重症肺动脉高压(pulmonaryhypertensionPAH)的三岁女孩接受了五次从人类脐带血中获得的间充质干细胞(MSC)产物的治疗，第一次成功地阻止了致命的肺动脉高压过程，获得了显著的疗效，为这种“心肺血管系统的癌症”带来治愈的希望。

据悉，这是干细胞衍生物用于肺动脉高压治疗的首次人体试验。

该患者在3岁时因遗传性出血性毛细血管扩张症而出现遗传性肺动脉高压，并导致心力衰竭。

肺动脉高压是一种在肺循环中的血压长期升高的疾病，通常是致命的，一旦到了晚期更是不可治愈。

如果不加治疗，患者的平均生存时间只有2.8年。

这种罕见疾病，基因检测表明是由ACVLR1错义突变引起，患者通常较年轻，疾病进展往往很快，预后更差。

目前批准的抗肺动脉高压药物主要是针对血管扩张。

综合多方面考虑，患儿最终接受了干细胞实验性治疗。

德国汉诺威医学院的Georg Hansmann 教授及其团队利用患儿妹妹刚出生时收集的脐带间充质干细胞，然后在特定培养基中培养，定期更换它们的营养液，并储存旧的营养液。

一旦积累了足够的营养液成分，就会将其在六个月内分次注入女孩肺和心脏的血管。

上述案例中，没有直接移植干细胞，而是先将干细胞在培养基中培养，并将细胞因子等释放到培养基营养液中，称为间充质干细胞条件培养基成分（HUCMSC-CM）。

这些生化物质被认为可以促进愈合和再生，同时抑制炎症，包括前列腺素E2。

既往研究已经表明，这些无细胞成分似乎是干细胞疗法的关键一环。

HUCMSC-CM 治疗改善生长、功能能力、风险评分和多个血流动力学变量

上述患儿在接受间充质干细胞条件培养基成分（HUCMSC-CM）连续治疗6个月期间，患者耐受良好。

并在治疗前、2个月和6个月时分别评估患儿临床状态和血流动力学指标。

结果也不负众望，研究团队发现：女孩的心肺功能显著提升，WHO功能等级在接受治疗后提升至1级，6分钟步行距离提高到485米。

曾经只能缓慢行走的女孩，如今在运动上已经不受任何限制了。

很多人读到这里可能都有一个疑问？人脐带间充质干细胞(HUMSCs)是什么？

脐带是胎儿时期连接母体与胎儿的索状结构，其外被羊膜，内含2条脐动脉、1条脐静脉,在动静脉之间含有特殊的胚胎粘液样结缔组织——华尔通氏胶(Whartonps Jelly) ,从华尔通氏胶分离得到的基质细胞即为人脐带间充质干细胞(HUMSCs) 。

间充质干细胞具备自我更新及多向分化的潜能，能够分化成血管细胞谱系用于肺动脉高压的肺血管再生过程和治疗。

种种研究证据表明，移植干细胞对心力衰竭、心率失常、心肌疾病、冠心病、血管疾病等都有很好的作用。

间充质干细胞在产生血管内皮细胞、分化心肌细胞等方面具有优越的效果，或能从细胞根源上阻止肺动脉高压模型中的血管病变，改善血流动力学功能，促进心脏和肺组织的恢复和再生。

干细胞是生命的“种子细胞”，随着科学家们的不断探索，干细胞的临床应用范围也在逐渐扩大。

干细胞作为目前研究的一大热点，在越来越多的罕见病治疗中看到了它的身影。

正如在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上，中国工程院院士陈香美说道：“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上。”

随着干细胞临床研究的开展以及取得突破，一些罕见病的治疗拥有了新选择。

在全球范围内，针对罕见病的一些干细胞治疗产品已经获批上市，例如针对克罗恩的prochymal和针对I型粘多糖贮积症 MultiStem。

此外，针对渐冻症、帕金森等罕见病的干细胞疗法也进入到了临床试验后期阶段。

相信未来医学界将在各个领域开展更多研究，为相关治疗、药物的开发铺平道路，人脐带间充质干细胞必将具有广阔的应用前景，让人类更多的疾病不再成为罕见病。

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