7月26日,学术期刊《Nature》官网发文解释了“全球第7位艾滋治愈者”的特殊之处。这位来自德国的60岁男子在接受干细胞移植后,被宣布根除艾滋感染。现在他已经将近六年没有艾滋感染迹象了。
第一个通过骨髓移植治疗血癌后发现HIV已消失的人是蒂莫西·雷·布朗,他被称为“柏林病人”。布朗和其他少数人接受了特殊的干细胞捐赠。这些干细胞携带CCR5受体的双份突变基因,大多数HIV毒株都利用该受体进入免疫细胞。对许多科学家来说,这些病例表明CCR5是治愈艾滋的最佳靶点。
然而,第7位艾滋治愈者的出现颠覆了这一观点。这名被称为“下一位柏林患者”的人接受的捐赠干细胞,只有一份突变基因,这意味着细胞确实表达CCR5,但水平低于正常水平。来自澳大利亚的传染病医生莎朗·莱文表示,这一发现明确说明,找到治愈艾滋的方法“并非全靠CCR5”。
第7位艾滋治愈者于2009年确诊艾滋感染。2015年患上了急性髓系白血病。他的医生找不到两个CCR5基因都有突变的匹配干细胞供体,但找到了一位女性捐赠者,她有一个与患者相似的突变。第7位艾滋治愈者于2015年接受了干细胞移植。2018年停止服用抗病毒药物。现在近六年过去了,他体内找不到HIV复制的迹象。
科学家们认为,抗病毒治疗可使体内病毒数量大幅下降。干细胞移植前的化疗会杀死移植接受者许多免疫细胞,残留的HIV就潜伏在这些细胞中。移植捐赠者的供体细胞可能会将剩余的接受者细胞标记为外来细胞,并将其连同病毒一起摧毁。用供体干细胞快速彻底替换接受者的骨髓干细胞可能有助于迅速根除病毒。
“如果你能将艾滋病毒库缩到足够小,你就能实现治愈,”莱文说。事实上,第7位艾滋治愈者和他的干细胞捐赠者每人都有一个突变的CCR5基因,这可能为阻止艾滋感染创造了额外的屏障。此外,这次治愈也让科学家对基因疗法有了更多理解,特别是那些正在早期临床试验阶段、使用CRISPR-Cas9和其他基因编辑技术将CCR5受体从感染者细胞中切割出来的疗法。
科学家永远都是对的