【今年5月19日注射了世界最贵药物（一针230万美元）的哈萨克斯坦三岁儿童努尔塔斯在注射一个半月后去世】瑞士制药企业诺华（Novartis）8月12日向媒体透露，哈萨克斯坦和俄罗斯的两名儿童在注射了该公司生产的治疗脊髓肌肉萎缩症药物Zolgensma一个多月后，依然无法挽回孩子的生命。

据诺华公司透露，两个孩子的死亡发生在注射药物5-6周后，以及皮质类固醇剂量开始逐渐降低大约1-10天后，出现肝衰竭。

瑞士诺华公司的Zolgensma系该公司2019年研制出的用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物，被认为是目前世界上最贵的药物，一剂（一针）的价格超过200万美元。

该药7月7日在俄罗斯上市。莫斯科莫罗佐夫儿童医院和国家儿童健康医学研究中心已经使用了三针。哈萨克斯坦的三岁儿童努尔塔斯从小患有二型脊髓肌萎缩，无法独立行走，只能坐着爬行。他的父母在志愿者帮助下今年众筹230万美元，5月19日在迪拜完成注射。

脊髓性肌肉萎缩是一种遗传性疾病，表现为不断增长的肌肉无力。患者肌肉收缩的能力逐渐下降，导致呼吸和吞咽障碍。据统计，患有这种疾病的儿童中约一半活不到2年。目前世界上还没有彻底治疗该病的有效方法，据说基因疗法有一定疗效。