数据新进展:处于2期阶段溶瘤病毒(腺病毒递送HSV-tk)CAN-2409用于治疗边缘可切除PDAC(胰腺导管腺癌),公布2期中期数据;处于1/2期递送RORA的AAV基因疗法OCU410用于治疗GA(地图样萎缩),获安全监测委员会审查,开始招募中等剂量患者
数据新挫折:处于1/2期阶段新生抗原TIL cNeT用于治疗NSCLC和黑色素瘤,高剂量组≥100M未出现PR;处于1/2期阶段CD46 ADC FG-3246用于治疗mCRPC(转移性去势抵抗性前列腺癌),公布1期单药主要结果;处于1期阶段LNP递送PCSK9基因编辑VERVE-101用于治疗高胆固醇血症,因观察到3级暂时性ALT升高AE和3级血小板减少SAE,中止招募,优先开发另一款LNP不同的VERVE-102药物;处于2期阶段GlyT1抑制剂bitopertin用于治疗EPP(红细胞生成性原卟啉症),公布2期AURORA研究顶线数据,达主要终点,部分次要终点没统计学意义;处于2/3期阶段个性化新抗原癌症疫苗GRANITE用于治疗一线治疗MSS-CRC(微卫星稳定性结直肠癌),公布2/3期研究的2期初步数据,总人群效果不显著;处于2期阶段B7H3 ADC药物MGC018用于治疗mCRPC(转移性去势抵抗性前列腺癌),公布中期数据;处于2期阶段MNK抑制剂tomivosertib用于治疗1L NSCLC,2期KICKSTART试验主要终点PFS不具有统计学差异
20240401-20240405 美股龙虎榜
20240401-20240405 美股蛇猫榜
1
Candel Therapeutics/CADL
2024年4月4日,Candel公司宣布溶瘤病毒(腺病毒递送HSV-tk)CAN-2409加前药伐昔洛韦,联合标准治疗 (SoC) 放化疗用于治疗边缘可切除PDAC(胰腺导管腺癌)的2期临床最新中期生存数据。
●更新的阳性中期数据显示,在边缘可切除的PDAC中,使用CAN-2409实验性治疗后,估计中位总生存期显著改善至28.8个月,而对照组仅为12.5个月
●24个月后,接受CAN-2409治疗的患者的存活率为71.4%,而接受放化疗的对照组患者的存活率仅为16.7%。36个月后,两组存活率分别为47.6%和16.7%
●没有观察到新的安全信号,进一步证明CAN-2409的多次注射耐受性良好,没有剂量限制性毒性,也没有胰腺炎病例
●先前对切除的肿瘤分析表明,在使用CAN-2409后,PDAC组织中出现了密集的免疫细胞聚体体,包括CD8+、细胞毒性肿瘤浸润淋巴细胞和树突状细胞,证实了强大的抗肿瘤免疫反应被激活
2
Matinas BioPharma Holdings/MTNB
2024年4月3日,Matinas公司折价配股筹集1000万美元。该司核心品种为处于2期阶段脂质纳米晶体 (LNC)递送两性霉素B口服制剂MAT2203用于治疗隐球菌性脑炎的HIV患者。
3
MacroGenics/MGNX
2024年4月3日,MacroGenics公司提供2期TAMARACK研究的中期安全性数据,一种用于治疗mCRPC的B7H3 ADC药物MGC018。
更改了给药剂量和周期后,从以往的3.0mg/kg Q3W改成2.0mg/kg和2.7mg/kg Q4W,安全性有了大幅的提升。
下图为在2021 ESMO披露的Q3W的安全性,中位剂量为3。
下图为2024披露的Q4W的安全性,中位剂量为3。
然而,在2024年5月9日披露了最新的数据,中位剂量为5,安全性恢复到最初不好的水平,并且出现了5例死亡,股价暴跌-77.44%。
关于MGC018有这样的结果,十分谨慎的投资者,若留意到以下两点,大概率能避开这次的黑天鹤事件。
第一点见下图,2017年AACR。
第二点,最早Q3W剂量组的临床数据,更新到2021年就没更新了,这批患者的最新或者最终情况到底如何,只有公司自己才知道。
4
Vanda Pharmaceuticals/VNDA
2024年4月2日,Vanda公司宣布,处于商业化阶段的Fanapt®(伊潘立酮)用于急性治疗I型双相情感障碍,获FDA批准新增上述适应症。
5
Ocugen/OCGN
2024年4月5日,Ocugen公司宣布,处于1/2期递送RORA的AAV基因疗法OCU410用于治疗GA(地图样萎缩),获安全监测委员会审查,开始招募中等剂量患者。
●确定低剂量为安全且可耐受的剂量
●安全监测委员会批准继续进行中剂量组给药
ArMaDa研究的剂量递增阶段包括3个剂量水平,低剂量2.5×10^10 vg/mL,中剂量5.0×10^10 vg/mL,高剂量1.5×10^11 vg/mL。
6
BioLineRx/BLRX
2024年4月1日,BioLineRx公司宣布折价配股筹集600万美元,该司核心品种为处于商业化阶段CXCR4拮抗剂motixafortide用于多发性骨髓瘤自体移植的干细胞动员。
7
Achilles Therapeutics/ACHL
2024年4月4日,Achilles公司提供处于1/2期阶段新生抗原TIL cNeT用于治疗NSCLC(CHIRON研究)和黑色素瘤(THETIS研究)的最新数据,高剂量组≥100M未出现PR,之前2022年低剂量组曾出现过PR。
8
FibroGen/FGEN
2024年4月2日,FibroGen公司宣布处于1/2期阶段CD46 ADC FG-3246用于治疗mCRPC(转移性去势抵抗性前列腺癌),公布1期单药主要结果。
●≥1.2mg/kg剂量的患者,放射学mPFS为8.7个月
●≥1.2mg/kg剂量的患者,36%的患者PSA减少≥50%
●≥1.2mg/kg剂量的患者,放射学确认ORR为20%,mDOR为7.5个月
●可接受的安全性,不良事件与其它含有MMAE的ADC药物一致
单药有效性不够强。
9
Verve Therapeutics/VERV
2024年4月2日,Verve公司宣布处于1期阶段LNP递送PCSK9基因编辑VERVE-101用于治疗高胆固醇血症的最新进展。
●Heart-1试验表明,使用0.45mg/kg VERVE-101可使LDL-C降低高达73%
●在0.45mg/kg剂量组第六名受试者出现无症状3级暂时性ALT升高和血小板减少后,公司暂停Heart-1试验的受试者招募
●公司将优先开发VERVE-102,该产品使用与VERVE-101不同的LNP递送系统
该司将这些症状归咎于LNP。
10
Surrozen/SRZN
2024年4月1日,Surrozen公司折价配股筹集最高1.75亿美元,该司核心品种为处于1期阶段作用于wnt信号通路的R-spondin模拟物SZN-043用于治疗严重酒精性肝炎。
11
Disc Medicine/IRON
2024年4月1日,Disc公司宣布处于2期阶段GlyT1抑制剂bitopertin用于治疗EPP(红细胞生成性原卟啉症的2期AURORA研究顶线数据,达主要终点,部分次要终点没统计学意义。
●达到主要终点,与安慰剂相比,20mg和60mg剂量组的PPIX呈剂量依赖性、统计学显著降低
●20mg和60mg剂量组的光耐受性指标(包括关键次要终点)均有所改善,但与安慰剂组相比未达到统计学意义
●光毒性发应与疼痛的发生率随剂量增加而降低,与安慰剂相比,60mg剂量组具有统计学意义
●患者整体PGIC随剂量增加而改善,与安慰剂相比,60mg剂量组具有统计学意义
12
Gritstone bio/GRTS
2024年4月1日,Gritstone公司宣布处于2/3期阶段个性化新抗原癌症疫苗GRANITE用于治疗一线治疗MSS-CRC(微卫星稳定性结直肠癌)的2期初步数据,总人群效果不显著,细分高危人群效果显著。
●早期PFS趋势有利于GRANITE接受者,总体人群的HR为0.82([95%CI,0.34-1.67[;62%删失),高危人群的HR为0.52([95%CI,0.15-1.38];44%删失);>90%的高危患者有肝转移
●由于诱导化疗后ctDNA意外持续下降,短期分子反应(按方案定义)不具有参考价值;长期ctDNA反应与PFS趋势一致,且GRANITE组患者优于对照组患者
●GRANITE总体耐受性良好,不良事件可控;没有患者因不良事件而停用GRANITE
●预计2024第三季度将获得成熟PFS数据;预计2025年上半年将获得OS数据
13
eFFECTOR Therapeutics/EFTR
2024年4月4日,eFFECTOR公司宣布处于2期阶段MNK抑制剂tomivosertib用于治疗1L NSCLC,2期KICKSTART试验的主要分析结果,主要终点PFS不具有统计学差异,并且耐受性更差,≥3级TEAE,tomivosertib联合K药和安慰剂联合K药,分别为67%和37%。
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