CDE建议将细胞和基因治疗产品纳入先进治疗药品范围：近日，国家药监局评审中心（CDE）在《中国食品药品监管》上最新发文，探索我国先进治疗药品的范围和分类。 以细胞和基因治疗产品为代表的先进治疗药品（ATMP）， 为癌症、遗传病、罕见病等疑难疾病的治疗带来了新的契机和选择。 本文通过调研美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、日本药品医疗器械综合机构（PMDA）等药品监管机构在法规层面对先进治疗药品的定义及监管分类情况，结合我国产品申报现状和审评积累，提出了对先进治疗药品分类和描述的建议，为我国相关监管政策制定提供参考。 中国食品药品监管 CDE发布《临床试验期间生物制品药学研究和变更技术指导原则》：按照国家药品监督管理局的部署，药审中心组织制定了《临床试验期间生物制品药学研究和变更技术指导原则（试行）》。本指导原则适用于在中国境内获得临床试验默示许可的生物制品，包括预防用生物制品和治疗用生物制品，涉及获得临床试验默示许可后到提交上市许可申请前的整个“临床试验期间”发生的药学方面的变化和/或更新，涵盖生产用原材料、生产工艺、质量、稳定性及包装系统等的研究和变更。基因治疗、细胞治疗类生物制品临床试验期间的研究和变更也可借鉴本指导原则基本理念开展研究，同时需结合相应技术指南开展产品特异性的变更研究。 CDE 台湾允许人来源细胞和外泌体作为化妆品来源：2024年3月21日，中国台湾卫生福利部门发布了名为[申请源自人体细胞之外泌体使用于化妆品之个案审查应检送文件]的规定，对[化妆品禁止使用成分表]进行了修订。新规定在禁用的化妆品成分中增加了经主管机关批准的个别业者申请使用的人的细胞、组织或人源产品的外泌体。这意味着被多个国家和地区列为禁用化妆品成分的人的细胞、组织或人源产品的外泌体，目前在台湾，在符合规定且合规途径下可以使用在化妆品中了。 lawtw.com262位患者验证干细胞治疗糖尿病安全有效：阿拉伯海湾大学发表了最新研究成果，研究表明，分析了58项研究中的间充质干细胞用于治疗2型糖尿病的数据，涉及总共262位患者的治疗效果。研究结果显示，在接受干细胞治疗后，患者的平均空腹血糖和HbAc1指标显著改善，C肽水平也逐渐恢复正常。此外，一年的追踪观察期间，患者对胰岛素的需求有所减少。这证明了干细胞治疗在控制糖尿病方面具备极大的可能性，为广大糖尿病患者提供了新的治疗选择。 澎湃号 CAR-T门诊治疗的可行性数据发布：近期，一篇文章报道了Yescarta（axi-cel）和Tecartus（brexu-cel）的随访结果，表明门诊CAR-T治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者具有安全性和可行性，不良事件（AE）发生率较低。这些发现来自对2018年1月至2022年12月期间在妙佑医疗国际罗切斯特院区接受brexu-cel或axi-cel的155名患者的分析，并随访至2023年11月。该分析于6月13日至16日在西班牙马德里举行的2024年欧洲血液学协会（EHA）上发表。 医麦客 CD20 CAR-T细胞疗法再突破：日前，Mustang Bio公司公布其在研CAR-T细胞疗法MB-106进行中的1/2期临床试验最新数据。分析显示，接受该疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）患者的总缓解率（ORR）高达90%，其中一位患者持久完全缓解达31个月，这些患者在治疗前均接受过大量前期治疗。MB-106是一款靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法，可通过门诊给药。MB-106由Mustang Bio和Fred Hutchinson癌症中心合作开发，用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。细胞与基因治疗领域清华大学团队发现全新的类永生化功能性T细胞：清华大学研究团队以IL-5作为靶标，开发出了一种专门针对嗜酸性粒细胞的长寿命嵌合抗原受体（CAR）T细胞，这些细胞被命名为5TIF细胞。这些5TIF细胞经过改造后能够分泌阻断IL-4与IL-13信号的IL-4突变体，被命名为5TIF4细胞。研究表明，在哮喘动物模型中，单次注射5TIF4细胞到完全免疫健全的小鼠中，可以持续抑制肺部炎症并显著缓解哮喘症状，无需任何预处理。澎湃号