在对抗阿尔茨海默病的战役中，一项重要进展于2024年6月13日传来：美国食品药品监督管理局（FDA）的周围与中枢神经系统药物咨询委员会以全票通过了对多纳单抗（donanemab）的支持。这款由礼来公司开发的抗淀粉样蛋白疗法正申请作为早期阿尔茨海默病的治疗药物。第一种相关阿尔茨海默病的新药仑卡奈单抗几乎已经于2024年6月底中国开始上市，年费用约18万人民币左右。

该委员会成员一致认为，现有数据明确展示了多纳单抗对临床试验中轻度认知障碍和轻度痴呆患者群体的阿尔茨海默病治疗有效性。此外，对于多纳单抗在这些特定患者群中的风险与获益比，委员们同样给出了肯定的回答，认为其治疗带来的好处超过了潜在的风险。

如果多纳单抗获得批准，它将扩大首类疾病修饰性药物的范畴，为未来药物的研发奠定基石。

多纳单抗的申请主要基于其III期TRAILBLAZER-ALZ 2临床试验（NCT04437511）的数据。这项研究涉及超过1100名早期阿尔茨海默病患者，结果显示，在18个月的治疗后，接受多纳单抗治疗的患者在多个认知和功能测量指标上表现出较少的衰退，特别是对于更年轻且病情较轻的患者，效果更为显著。

多纳单抗旨在靶向淀粉样β蛋白，这种蛋白质在大脑中形成有毒聚集物，被认为是驱动阿尔茨海默病发展的关键因素。其作用机制与去年成为首个获得FDA完全批准的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi（lecanemab 仑卡奈单抗）相似。

Donanemab的作用原理

Donanemab是一种抗体药物。抗体就像是身体里的“侦探”，它们可以识别和绑定特定的目标。在这种情况下，Donanemab的目标就是大脑中的β-淀粉样蛋白斑块。

具体来说，Donanemab工作有几个步骤：

1. 识别目标：Donanemab能够准确识别出大脑中的β-淀粉样蛋白斑块。就像警犬能找到藏在房子里的毒品一样，Donanemab能找到并锁定这些有害的蛋白斑块。

2. 绑定斑块：找到这些斑块后，Donanemab会紧紧地绑定在这些β-淀粉样蛋白上。

3. 清除斑块：绑定后，Donanemab会帮助身体的免疫系统识别并清除这些斑块，就像是指引清洁工去打扫房间的“垃圾”。

最后，清除大脑中的β-淀粉样蛋白斑块，Donanemab有助于减缓阿尔茨海默病的进展，保护脑细胞，改善患者的认知功能和生活质量。