11月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准新一代CAR-T细胞疗法obecabtagene autoleucel（Aucatzyl，obe-cel）用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。Aucatzyl是Autolus Therapeutics研发的靶向CD19的CAR-T细胞疗法，据介绍，Aucatzyl是美国FDA批准的首个无需REMS计划（风险评估缓解策略）的CAR-T疗法。
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此次批准主要基于FELIX临床（NCT04404660）试验结果，该试验共94例患者接受Aucatzyl治疗，其中65例患者可进行疗效评估，结果显示：总完全缓解率（OCR）为63%，其中51%的患者达到完全缓解（CR），12%的患者实现完全缓解伴血液学不完全恢复(CRi)，中位缓解持续时间（DOR）为14.1个月。
关于CAR-T细胞疗法嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是目前肿瘤界的研究热点，通过将人体内的T细胞分离出，然后经过基因工程将分离出的T细胞进行改造升级，让它们拥有能够识别并杀死癌细胞的能力，最后将这些升级后的癌细胞“杀手”再回输至人体，以此来达成杀伤肿瘤细胞的目的。
普基仑赛注射液在急性B淋巴细胞白血病中显威普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）是一款针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品，2022年《Blood》杂志公布了pCAR-19B治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）的I期临床(NCT04888442)结果。
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该试验入组了9例患者，这9例患者均在输注后第一个月就实现完全缓解，完全缓解率（CR）达到100%！无复发生存期（RFS）如下图所示：
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该数据表明，普基仑赛治疗急性B淋巴细胞白血病具有令人鼓舞的疗效。
值得注意的是，8月7日，普基仑赛注射液的新药上市申请已被拟纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这意味着普基仑赛注射液将加速获批上市，造福B细胞急性淋巴细胞白血病患者。
ssCART-19是一种具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液，2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上报告了ssCART-19治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）中的I期临床（NCT04825496）结果。
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共17例患者接受ssCART-19治疗，16例患者可评估疗效，结果显示：87.5%的患者在3个月内达到客观缓解，其中10例患者实现完全缓解（CR），4例患者实现完全缓解伴血液学不完全恢复(CRi)。
该试验中，ssCART-19在发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病中表现出优异的疗效。
结语此次Aucatzyl获批，为复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者带来了新的治疗选择，随着越来越多CAR-T细胞产品的不断获批上市，CAR-T疗法一定会突破更多瓶颈，将价格打下来，真正造福更多癌症患者。
参考资料
1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-obecabtagene-autoleucel-adults-relapsed-or-refractory-b-cell-precursor-acute
2.https://autolus.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/autolus-therapeutics-announces-fda-approval-aucatzylr
3.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
4.https://oncologypro.esmo.org/meeting-resources/esmo-congress-2024/high-efficacy-and-safety-of-interleukin-6-knockdown-cd19-targeted-car-t-cells-in-relapsed-refractory-b-all-patients
5.https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(24)02377-9/fulltext
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