美国药监局FDA扩大了生物制药公司Phathom的药物VOQUEZNA的批准范围，纳入了非糜烂性胃食管反流病患者，为更多遭受胃灼热困扰的患者提供了新的治疗选择。该药物的作用机制与几十年来一直是标准治疗方案的老药不同，此前已被批准用于糜烂性胃食管反流病。
据该公司昨日宣布，FDA已批准其VOQUEZNA（vonoprazan，伏诺拉生）10mg片剂用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病相关的胃灼热。
在美国，很大一部分胃食管反流病患者为非糜烂型，特征为无食管黏膜糜烂的胃灼热等症状。这种非糜烂性胃食管反流病是一种慢性疾病，尽管目前有多种治疗选择，但许多患者在白天和晚上仍会出现胃灼热症状。
胃食管反流病的长期治疗方法包括使用质子泵抑制剂，这是一类较老的药物，通过减少胃酸产生起作用。Phathom的药物VOQUEZNA是一种新型抑酸疗法，这是一种口服小分子钾竞争性酸阻滞剂，通过阻断参与胃酸分泌的酶系统来减少胃酸。该药物是首个在美国获得批准的钾竞争性酸阻滞剂。
Vonoprazan最初由武田制药研发，已在亚洲、拉丁美洲和俄罗斯获批上市。在美国，该药物最初于2022年获批与抗生素联合（名为VOQUEZNA双联/三联）用于治疗幽门螺杆菌感染，随后于2023年被批准用于治疗所有严重的糜烂性胃食管反流病。
此次批准基于PHALCON-NERD-301研究(NCT05195528)的积极结果，该研究在美国对772名被诊断为有症状的非糜烂性胃食管反流病的成年患者进行了一项随机、安慰剂对照、双盲、为期四周的疗效试验和为期20周的安全性扩展试验，评估了VOQUEZNA用于非糜烂性胃食管反流病成人患者日常治疗的有效性和安全性。
试验纳入了胃灼热确定为主要症状、有≥6个月的胃灼热史、在随机分组前7日内至少有4日的胃灼热、幽门螺杆菌感染呈阴性，且经内窥镜检查证实无食管糜烂的患者。
在为期4周的安慰剂对照阶段，患者以1:1:1的比例随机分配到以下治疗组之一：每日一次VOQUEZNA 10mg（N=257），更高剂量的VOQUEZNA，或每日一次安慰剂（N=258）。与每日一次VOQUEZNA 10mg相比，更高剂量的VOQUEZNA组在第4周没有表现出额外的治疗益处。
主要终点是通过4周期间每日日记评估的24小时无胃灼热日百分比。
结果显示，VOQUEZNA在4周内显著提高了24小时无胃灼热日的百分比，VOQUEZNA组提高的平均百分比为45%，而安慰剂组为28%。VOQUEZNA组提高的百分比中位数为48%，而安慰剂组为17%。
此外，在每天一次服用10mg VOQUEZNA的患者中，与接受安慰剂治疗的患者相比，治疗第2天24小时内无胃灼热的患者百分比差异与在第4周24小时无胃灼热日里的差异相似。
在为期四周的安慰剂对照试验中，接受VOQUEZNA治疗的患者报告的最常见不良反应(≥2%)包括腹痛、便秘、腹泻、恶心和尿路感染。在试验的20周扩展期，接受VOQUEZNA治疗的患者还报告了上呼吸道感染和鼻窦炎。
试验结果已于五月份发表在《临床胃肠病学和肝病学》期刊上。
参考来源：‘Phathom Pharmaceuticals Announces FDA Approval of VOQUEZNA® (vonoprazan) Tablets for the Relief of Heartburn Associated with Non-Erosive GERD in Adults’，新闻稿。Phathom Pharmaceuticals, Inc.；2024年7月18日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
