合肥市推进生物制造产业高质量发展行动方案（2024－2026）：近日，合肥市生物制造产业发展大会举行。会上，《合肥市推进生物制造产业高质量发展行动方案（2024－2026）》发布。提出力争到2026年，基本建成全链条创新平台体系，打造国内一流生物制造产业园区，培育引进一批具有国际影响力的生物制造领域领先企业，形成初具规模业态完整的生物制造产业集群，实现“1533”总体发展目标，构建应用研发领先、创新转化活跃、产业主体蓬勃发展和产业生态健全完备的发展格局。合肥市人民政府网站北京协和医院发表神经干细胞治疗帕金森病研究结果：近日，北京协和医院团队开展了一项单中心、开放标签、剂量递增的人源神经干细胞（ANGE-S003）经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的安全性和初步疗效的I期临床研究。在这项首次针对帕金森病患者进行的经鼻神经干细胞移植的临床研究中，结果显示经鼻黏膜移植神经干细胞是安全可靠的，受试者表现出良好的耐受性。随着时间的推移，受试者的临床症状有所改善，神经干细胞疗效可在治疗结束后第6个月达到峰值。Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry清华大学开发新型CAR-T细胞治疗过敏性哮喘：清华大学基础医学院彭敏团队在Nature Immunology杂志发表新研究论文。该研究报道了一种基于长寿命CAR-T细胞的哮喘治愈性疗法，仅需单次输入经过基因编辑和改造的长效多功能CAR-T细胞，即可在动物模型中实现对哮喘的长期疗效，达到治愈效果。该研究首次实现了CAR-T细胞对哮喘这一常见疾病在动物模型中的治愈，开启了CAR-T细胞疗法治愈常见非肿瘤疾病的新篇章。Nature Immunology邓宏魁教授揭示干细胞衍生胰岛细胞功能成熟的过程：北京大学生命科学学院邓宏魁课题组和李程课题组合作在Cell Stem Cell期刊发表最新研究论文。该研究解析了人多能干细胞衍生的胰岛素分泌细胞（胰岛β细胞）功能成熟的过程，阐述了胰岛β细胞功能成熟的调控模式；在此基础上，通过靶向调控胰岛β细胞成熟的因子，研究团队预测了一个小分子化合物库，经过筛选发现HDAC抑制剂TH34有效促进胰岛β细胞的体外功能成熟。Cell Stem Cell国内又一例白血病患者接受CAR-T治疗后完全缓解：记者近日从江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）获悉，该院血液科范磊教授团队为一名患难治性急性淋巴细胞白血病女性患者进行了CAR-T疗法治疗，一个月后患者达到完全缓解。记者获悉，我国自主原研的第一款适应症为成人复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液去年正式获批准上市，开启了该疾病领域国产CAR-T药物应用的新篇章。扬子晚报FDA发布新指南加快细胞和基因疗法获批：5月28日，FDA发布了一份业界期待已久的指导草案《Platform Technology Designation Program for Drug Development Guidance for Industry》（即《药物开发平台技术认定计划》），旨在阐述平台技术指定计划的详情，促进指定平台技术药物的高效开发、制造及审核。对于诸如mRNA疫苗，基因疗法，细胞治疗产品的脂质纳米颗粒平台、适用于不同类型短链、单链或双链寡核苷酸的脂质纳米颗粒平台、单克隆抗体平台，慢病毒平台，载体平台等多种平台技术都可以申请。FDACAR-T治疗系统性红斑狼疮最新积极临床结果公布：iCell Gene Therapeutics宣布其BCMA与CD19靶向复合嵌合抗原受体-T（BCMA-CD19 cCAR-T）细胞免疫疗法的研究者发起临床试验（IIT）的积极结果。分析显示，所有接受足量初始剂量cCAR-T治疗的系统性红斑狼疮（SLE）/狼疮性肾炎（LN）患者，在治疗3个月后体内自身抗体呈现阴性，并在随访46个月时，均达到无症状和无药物缓解（MFR）。细胞基因疗法