礼来公司的甲状腺髓样癌治疗药物Retevmo最初于2020年获得FDA的加速批准用于12岁及以上患者，随后于今年5月扩大了适用年龄至2岁及以上患者。近日，FDA将该适应症的加速批准转为了常规批准。

9月27日，美国食品药品监督管理局发布公告称，已授予Retevmo（selpercatinib、塞普替尼）胶囊常规批准，用于2岁及以上患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)且需要全身治疗的成人和儿科患者。

其批准转换基于一项在患有晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌的成人和青少年中进行疗效评估的随机、多中心、开放标签研究LIBRETTO-531(NCT04211337)。患者被随机(2:1)接受Retevmo（160mg，每天两次），或医生选择的治疗方案（即对照组）：卡博替尼（140mg，每天一次），或vandetanib（300mg，每天一次）。如果随机分配到对照组，则根据RET突变（M918T与其他）和预期治疗对患者进行分组。

主要疗效结果指标是无进展生存期(PFS)，由盲法独立审查委员会根据RECISTv1.1确定。

Retevmo组的中位无进展生存期未达到（95%CI：无法评估[NE]，NE），而卡博替尼/vandetanib组的中位无进展生存期为16.8个月（95%CI：12.2、25.1），两组风险比为0.280（95%CI：0.165，0.475；p<0.0001）。

对患者报告的相对副作用影响的预先指定分析支持了Retevmo的临床益处；与接受卡博替尼或vandetanib治疗的患者相比，Retevmo组的患者出现严重副作用的时间更少。

最常见的不良反应（≥25%）是高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。最常见的3级或4级实验室异常（≥5%）是淋巴细胞减少、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶（ALP）升高、血肌酐升高、钙降低和天冬氨酸转氨酶（AST）升高。

参考来源：‘FDA approves selpercatinib for RET fusion-positive medullary thyroid cancer’，新闻发布。US Food & Drug Administration；2024年9月27日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。