【摘要】随着医学的发展，脐带血已成为治疗某些疾病最有效的方法之一。在治疗儿童神经母细胞瘤方面，它的优势更为显著，一起来看看。

孩子是每个家庭的希望与幸福源泉

对于初为父母的人来说

自己的孩子能健康快乐地成长

是他们最大的心愿

但生活中却存在着一种狡猾而凶险的疾病

专门攻击孩子且治愈率极低

它就是

难缠又可怕的神经母细胞瘤

科普：什么是神经母细胞瘤？

神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB），是由身体多个部位的未成熟神经细胞发展而来的一种儿童恶性实体肿瘤。其发病部位最常见肾上腺，在其他有神经细胞存在的部位如腹部、胸部、颈部等靠近脊柱的部位也常发生。

截至目前，神经母细胞瘤的发病机制尚不明确，普遍认为其发病可能是由于染色体短臂缺失和重排、染色质畸形等遗传因素引起的，和酒精、染发剂、环境因素以及孕妇在怀孕期间用药可能也有一定的关系。

神经母细胞瘤为何被称为“儿童肿瘤之王”？

神经母细胞瘤源于未分化的交感神经节细胞，是儿童最常见的颅外恶性实体肿瘤。神经母细胞瘤的发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%～10%，占所有因儿童肿瘤致死人数的15%，在我国的发病率约为10.1/100万。患者年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时不到2岁。

2023年9月20日，国家卫健委正式将神经母细胞瘤纳入罕见病目录。据统计，我国每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。神经母细胞瘤具有发病率高、疾病进展迅速、死亡率高、治疗难度大的特点，因此常被称作“儿童肿瘤之王”。

神经母细胞瘤异质性强、临床表现多样，不同危险度分组的患儿预后差别较大。一项中国研究显示，中低危组的患儿经治疗后的5年无事件生存（EFS）率达85.1%-91.3%，5年总生存（OS）率更达到95%以上，但高危患儿的情况不容乐观，5年OS率不到50%，5年EFS率低于40%。

脐带血，让神经母细胞瘤患者看到新曙光

在过去，由于医疗技术的局限，恶性肿瘤曾被视为不治之症。然而，随着近年来医学的飞速发展，这些曾经的“绝症”在科学治疗下已有了治愈的可能。

脐带血因富含造血干细胞而备受关注，它不仅来源广、采集便捷，更难得的是对采集者无害、临床应用及时，且移植后排斥反应低、程度轻。正因如此，脐带血移植在治疗很多恶性、罕见疾病中已展现出卓越效果，成为重要的治疗手段。

对于神经母细胞瘤患者，治疗方案因病情而异。非高危阶段的患者，可通过手术与化疗相结合的方法进行治疗；而对于高危阶段的患者，造血干细胞移植则成为首选治疗方案。

早在1997年，一名14个月的巴西女童，用自体脐带血成功治愈了神经母细胞瘤，成为了世界范围内首例自体脐带血成功移植的案例。

到了2009年4月，在北京儿童医院，1岁的小患者源源使用自己的脐带血成功治疗了神经母细胞瘤，这是亚洲首例使用自体脐带血治疗成功的病例！ 2020年9月，脐血库工作人员对源源进行回访，此时源源身体状况良好，已顺利进入初中学习。

来自香港的Jason在5岁时出现走路不稳的情况，经过系列检查后确诊神经母细胞瘤。香港玛丽医院给Jason制定了手术、化疗联合自体脐带血造血干细胞移植的治疗方案。经过一年多的观察，Jason体内未发现任何癌细胞，恢复健康。

一项来自对于北美洲儿科医生的调查发现，有55%的医生会选择使用自体脐带血来治疗儿童高危神经母细胞瘤。

……

脐带血：为罕见病治疗带来新希望！

根据世界卫生组织统计，世界上像神经母细胞瘤这样的罕见病约有6000~8000种，并且每年以250多种的数量新增，影响着多达4亿患者的生活，因此可以说，罕见病其实并不罕见。

随着医学技术的不断进步，尤其是近年来干细胞、基因技术等的发展，给罕见病的治疗带来了新的方向。而脐带血造血干细胞，在Krabbe病、戈谢病、丙酮酸激酶缺陷症、黏多糖贮积症、白细胞黏附分子缺陷I型疾病等罕见病的治疗中都取得了令人瞩目的成绩，为患者点亮了生命的希望。

专家表示，脐带血对神经母细胞瘤等罕见病的治疗有着独特的优势，并且随着对干细胞应用研究的不断深入，未来必定会为儿童健康提供更多的保障。因此，有条件的家庭都应为孩子储存下这份宝贵的生命资源，如果不幸真的降临，为孩子的健康争取更多的机会比什么都重要！

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