🤔我们又问了Tipping一个问题,蔡磊能否使用到自己参与推动的渐冻症药物? 💡Tipping认为,即使是用到了,它能够治愈或者逆转自己疾病的可能性几乎为0。 🎈能否用到自己推动研发的药物,取决于多种因素: 1️⃣决定于它能活多久。 渐冻症的患者大部分生存期是3到5年,只有10%的患者超过10年。比如说霍金,他就生存了50年。蔡磊目前病程已经超过了5年,他的病情是不是属于缓慢进展型,就成为了他能否用上自己研发药物的关键。 针对SOD1突变的基因疗法已经进入了三期临床,最快可能是在两到三年内获批,但是蔡磊不携带SOD1的突变,使用到这种药物的机会很少。 2️⃣取决于他们的研究的药物是否对症。 渐冻症90%是散发,有10%是基因突变的家族型,不同的基因突变对应的不同的疗法。蔡磊是属于散发型的渐冻症患者,他的团队合作研发的药物管线中,也有针对非基因突变的特异性的神经保护剂,比如说调节谷氨酸毒性、抑制神经炎症等等,需要研发的时间比较长,但是有可能未来是能够覆盖到包括他在内的更广阔的人群。 3️⃣取决于药物的使用途径。 蔡磊获得药物有几个方式,一个方式是临床研究,他入组了多个临床研究,但是因为名额有限,不是所有患者都能入选。他也尝试了同情使用,但是很多药物还处在临床前或者一期、二期阶段,有些药物即使能上市,从申请到批准可能需要5到10年,而且药物在研发过程中可能面临种种问题,不一定能成功。所以,即使药物研发成功,能否及时用上也未尝可知。
🤔我们又问了Tipping一个问题,蔡磊能否使用到自己参与推动的渐冻症药物?
张怡博士啊
2025-02-27 20:37:10
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