近日，生物技术公司Insmed报告了brensocatib在非囊性纤维化支气管扩张症中的3期临床试验达到了主要终点。试验结果显示该药物在统计学上显著降低了支气管扩张患者的肺部病情恶化率。

非囊性纤维化支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病，其特征是痰液产生过多，并持续从呼吸道咳出，患者还会频繁出现呼吸道感染。目前，这种疾病还没有获得批准的治疗药物。

Brensocatib是一种口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，DPP1是一种负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的酶。通过抑制DPP1，brensocatib有望减少中性粒细胞介导的疾病（如支气管扩张）中的肺损伤和炎症。

随机、双盲、安慰剂对照ASPEN研究(NCT04594369)评估了brensocatib对12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张患者的疗效和安全性。成人(n=1680)和青少年受试者(n=41)被随机分配接受brensocatib 10mg、25mg或安慰剂，每天一次，持续52周，然后停药4周。

研究结果显示，与安慰剂相比，低剂量的brensocatib在52周时实现了肺恶化率降低21.1%；高剂量实现了19.4%的降低。两种剂量的统计显著结果符合试验的主要终点。

此外，两种剂量对于衡量首次肺部病情加重的时间以及52周内未出现病情加重的几率增加的次要终点均达到了统计显著性。另一个次要终点是测量一秒钟内用力呼气量的变化(测量患者可以呼出多少空气)，只有高剂量显示出具有统计学意义的结果。

在安全性方面，brensocatib的耐受性良好。研究中报告的不良事件包括普通感冒、咳嗽和头痛，但这些问题的发生率与安慰剂组的观察结果没有太大差异。

基于这些发现，Insmed计划在今年年底前向美国FDA提交新药申请，并预计可在2025年中期推出该药物。FDA此前已授予brensocatib针对该适应症的突破性疗法称号。此外，该公司还打算寻求欧洲和日本监管部门的批准。

Insmed还在一项2期研究(NCT06013241)中研究brensocatib用于治疗不伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎患者，并计划于2024年下半年启动一项针对化脓性汗腺炎患者的2期研究。

参考来源：‘Insmed Announces Positive Topline Results from Landmark ASPEN Study of Brensocatib in Patients with Bronchiectasis’，新闻稿。Insmed Incorporated；2024年5月28日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。