第二款IgA肾病新药上市,价格突破天际:每年84万

迎夏看健康 2023-08-31 16:46:01

作为我国人数最多的一种肾病:IgA肾病,有不少新药正在试验中。截止目前,IgA肾病共有2款药物上市:

第一款是布地奈德靶向释放剂

今年进入中国海南博鳌医疗先行区,价格高达一年20万人民币,不少肾友直呼用不起。

布地奈德是一种激素,药效和传统的激素差异不明显。从有效性上来讲,布地奈德相比于泼尼松等前辈药物并没有进步。

将它做成靶向释放剂,主要是减小了副作用,这是它作为激素的上位替代的立足点。当然,毕竟仍然是激素,副作用减小后仍然会有一定的全身反应。

其实,IgA肾病的一线药物并非激素,而是副作用较小的普利/沙坦类药物。指南建议:IgA肾病只有在应用普利/沙坦类药物后、尿蛋白仍然高于1g时,再考虑激素。

那么,作为IgA肾病一线药物的普利/沙坦类药物,有没有上位替代?

这就来了。最近,第二款IgA肾病新药也被美国药监局批准上市:

斯帕生坦(Sparsentan)

效果是普利/沙坦类药物的3倍,价格是,500多倍……

每日一粒,一月一瓶,一瓶10434美元,每年约12万美元——84万人民币。

今年5月,Lancet(《柳叶刀》)发表了斯帕生坦治疗IgA肾病的3期试验,纳入404名IgA肾病患者,中位尿蛋白1.8克,治疗9个月,结果显示:

厄贝沙坦组尿蛋白降幅15.1%

斯帕生坦组尿蛋白降幅49.8%.

斯帕生坦不仅尿蛋白降幅领先,副作用也令人满意:两组不良反应发生率基本相当。

相比于前辈药物,2种新药走了截然不同的2个路线:

布地奈德靶向释放剂是有效性不动,显著提升安全性;

斯帕生坦是安全性不动,显著提升有效性。

如果只看有效性和安全性,斯帕生坦进入一线药物没问题,但是,这个费用是一大障碍。成为一线药物有3个条件:

有效性;

安全性;

可及性。

显然,斯帕生坦目前的可及性很差,对于绝大多数人来讲可望而不可即。

也许再过十几年,国产仿制药可以把斯帕森坦的价格干到一天一块钱,那时才是它飞入寻常百姓家的时候。

只是IgA肾病每过10年就有20%的患者进展至尿毒症。尿蛋白较高、或是血肌酐已经升高的肾友进展更快,十几年时间足够让肾脏损伤从早期进展到晚期,实在是等不起。

能等得起的肾友,是尿蛋白0.5克以内、进展很慢的患者,然而这部分患者因为病情太轻,并不符合适应症:「用于有疾病快速进展风险的IgA肾病,尿蛋白大于1.5克」——斯帕生坦说明书。

等得起的不需要,需要的等不起。

不过,等不起的肾友也不用太悲观。

在如今这个多靶点治疗的时代,单一药物的效果明显不如联合用药。迄今为止,没有任何一种药物可以单药支撑起原发性肾病的管控。

斯帕生坦虽然效果出色,也只是降低一半尿蛋白的基础药物,对于中、高风险的肾友,它并不能独立阻断肾损害进展。

IgA肾病目前的一线药物有3类:

1.健脾益气、滋阴补肾的中医药;

2.普利/沙坦类药物;

3.列净类药物。

三类药物联合应用,缓解IgA肾病不算困难。需要将第2种药物(普利/沙坦)替换为新药斯帕生坦的肾友属于少数,人数少就难以把价格打下来,这也是该药价格高昂的一个原因。如果全国数千万IgA肾病患者必须得用它、不用它就会成为尿毒症,那么国家肯定会出手,无论是斯帕生坦,还是布地奈德,断不会如此昂贵。

所以用不上新药,可惜吗?似乎有点可惜,但也不是太可惜。即使不替换第2种药物,三类药物联用依然可以使大多数IgA肾友达到临床治愈。

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