一次注射,终生降脂——新型基因编辑药物为血脂高患者带来新希望

老王聊几句 2024-02-19 05:16:02

最近,降脂界又爆出一重大音讯!除了大家熟知的他汀(阿托伐他汀、瑞舒伐他汀等)以外,现在又出现了许多更为强大的降脂药物,并且这些新型药物比以前的药物使用起来更为方便。这次我们要聊的是3种用药间隔比较长的新型药物,它们分别叫做单克隆抗体类药物、SiRNA试剂、VERVE-101。

那首先来讲单克隆抗体类药物:它是个什么药物?你知道吗?目前有种特别厉害的武器来对抗癌症,那就是单克隆抗体。这玩意儿就像体内自带的指南针,可以帮我们识别并消灭那些对身体有害的东西。比如说,当我们遇到毒物、病菌或病毒等“敌人”时,我们的免疫系统会生产出各种各样的抗体,瞄准他们并发出警告信号,请求其他细胞“一起上!”这就像是给它们打上了标签,让其他细胞明白这个目标是应该被攻击的。因此,即使只有少数免疫细胞,只要有正确的抗体,也足以抵御疾病的侵害。这就是单克隆抗体的神奇之处。我们先看个视频,以便于理解:

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首先来说说单克隆抗体类药物如:阿利西尤单抗,它不仅可以强力降血脂,还能减少心肌梗死、中风和不稳定心绞痛的发生风险。对低密度脂蛋白的抑制是相当有力量的。这种药只需要每2-4个礼拜注射一次即可,相比之前的每日服用的他汀药确实简化不少。

SiRNA试剂则更厉害了,如英克西兰,简单点说呢,英克西兰就是一种“降脂疫苗”,它半年才用得上一次,作用也是同样的神奇!对于那些家里有遗传高胆固醇的家人,拥有这么方便省心的药简直就是不敢想象!它是小干扰核酸药物,它的厉害之处在于能够直接把体内负责制造坏蛋——前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9(PCSK9)的 mRNA 消除掉。这样一来,PCSK9 的产量就大大减少了,血液中的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)也就随之下降。说到这里,也许有的朋友会吃惊:“哇塞,这个药这么厉害?那和我们常听说的 PCSK9 抑制剂比起来怎么样呢?”没错,这个问题问得好!英克西兰的特点就在于它能直接减少 PCSK9 的产生,也就是说,相比于抑制类药物,它更能治本,效果更强。

说到这里,听起来这些新药都很厉害,但是你知道吗,未来可能会有一种永远有效的降血脂药诞生。值得惊奇的是,科学家们正在进行一项关于“基因编辑”药物的研究,现在已经在人体试验中取得了初步的好成果。想象一下,只要吃一次就能终身降低胆固醇,这可是多么令人期待的事情!

首先,我们得了解一下为什么会出现高血脂问题,其中一种原因就和那个叫PSCK9的基因有关。这个基因如果太过活跃,身体就容易堆积胆固醇。于是,研究人员想到了一个妙招,那就是让这个基因停止工作。有没有感觉像变魔法?其实原理挺简单。科学家们找到了一个小工具,就叫做VERVE-101,简单地称它为“魔杖”好了。这个神器把肝脏里的PSCK9基因关掉了,这样胆固醇的数量就减少了。就像你找到了一个神奇笔,可以把某个地方的错误改过来。

这个神奇药剂用的是第二代遗传编辑技术,也叫表观遗传学编辑。听起来很高大上对不对?其实很直观,就是通过调整DNA的样子,改变基因的活跃程度,这样就能降低胆固醇了。这个胶囊和传统吃药不同,只需打一针就搞定了,非常方便!就在今年(再过1天就是龙年了),曾有研究团队在《循环》杂志上公布了他们做了一整年的动物实验,在这个实验里头,他们用了一种叫VERVE-101的药,实验结果显示,它能把体内的PSCK9含量降低大概67%-83%,低密度脂蛋白胆固醇也减少了大约49%-69%。而且,这种降血脂的效果还和服用剂量有关。一次使用这个药之后,低密度脂蛋白胆固醇的降低效果可以维持至少两年半,这可是个好消息!这下觉得VERVE-101有望解决长时间或者是永远降低低密度脂蛋白胆固醇的问题了吧?让我们期待更多的研究结果吧!

新药虽好,可能让你的胆固醇降低几十年!但是,也不能忽视它的副作用,毕竟,要让它安稳地为那些家族性的高血脂患者服务,还要进行更多的实验才行。所以,我们期待着这款新药能顺利问世,给我们带来更好的治疗方法,给无数血脂问题患者带来希望!

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