2023年5月19日至21日,中国妇幼保健协会第十届全国脐带血大会在广州隆重召开。国内外百余位产科、血液内科、儿科、康复科和脐带血基础研究、质量管理等领域的专家、学者围绕“发展、共享”这一主题,进行了广泛、深入的交流,共同探讨脐带血应用新进展与科研新成果。
四川大学华西医院、四川大学华西第二医院、四川省人民医院、四川省妇幼保健院和四川省脐带血造血干细胞库等省内知名产科、血液内科专家与会。
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并断离后残留在脐带和胎盘中的血液,这种血液中含有丰富的造血干细胞,是造血干细胞三大来源之一。根据国家卫生健康委发布的《国家限制类技术临床应用管理规范(2022年版)》,脐带血造血干细胞现已用于包括再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤及白血病等多种疾病的移植治疗。
在传统的血液病和免疫系统疾病治疗方面,脐带血造血干细胞移植技术已经成熟。
传统移植医学领域
脐带血造血干细胞优势明显
在会上,复旦大学附属儿童医院翟晓文副院长介绍了脐带血移植在儿科免疫缺陷病中的应用情况。她表示,使用脐带血进行移植治疗免疫性出生缺陷的植入率较高,病死率相对较低,并期待脐带血可以造福更多的患者。
据安徽省立医院孙自敏副院长介绍,使用脐血移植后复发率较低。特别对于高危复发及疾病进展及二次移植的挽救治疗,也能有较好的植入率和生存。“自体脐血在再生障碍性贫血治疗中的成果尤为突出。”
中国科技大附一院原副院长孙自敏
北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛教授介绍,一项多中心研究结果显示,23例获得性再障患儿接受自体脐带血移植后,全部脱离输血,100% 存活。
日本东京大学医学科学研究所Satoshi Takahashi教授在报告中,将日本的脐带血移植案例与单倍体移植案例的各自优劣势进行对比,指出日本脐带血应用远多于单倍体应用,脐带血移植的复发率相对较低。
北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛
大会新闻发布会上,广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培教授分享了全球脐血应用的最新科研进展。据了解,全球脐带血应用已超8.5万例,中国脐带血应用例数超过3万例。截至2023年4月,全球已在美国国立卫生院(NIH)管理下设置的官网登记注册的与脐血相关临床研究超过1600项。
“脐血应用于自身免疫性疾病是新的热点之一。”方建培教授指出,脐血中含有丰富的生物资源,能应用于类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等免疫性疾病,其在抗肿瘤治疗上有优势。此外,近两年来,国内基因治疗发展迅速,脐血将会助力基因治疗这一热点领域。方建培教授表示:“脐血最大的优势就是脐血可以随需随取,不会因为供者原因带来‘悔捐’等问题。”
广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员
中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培
再生医学领域
脐带血“修复”神经系统成新热点
在再生医学领域,脐带血在治疗脑损伤方面也有广阔的发展空间。
南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰
“已有研究证实,脐带血在修复神经系统方面也具有潜能,”南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰指出,目前,脐带血在新生儿缺氧缺血性疾病、脑损伤、神经修复治疗领域的研究正不断取得新进展。
存储脐带血
为抵御重疾建立预备队
脐血除了只能够治自己,还能治其他人吗?南方医科大学南方医院血液科副主任医师宣丽教授,在发布会上分享了最近一则备受关注的“脐血救妈妈”的救治案例。
患者李女士罹患“骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多”,这是一种起源于造血干细胞的恶性血液系统疾病,异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈的方法。而在茫茫人海中寻找合适配型无异于大海捞针。幸运的是,李女士想起八年前为孩子存了一份脐血,而这份脐血最终助力她的移植手术顺利完成。
宣丽教授指出,此次治疗方案是脐血辅助单倍体造血干细胞移植。使用脐血加入治疗,看重的脐血能够辅助造血干细胞顺利植入,且对降低移植物抗宿主反应发生率有帮助。“脐血的获取对供者无痛苦无伤害,这也是优势。”宣丽教授表示,“在案例中,我们发现脐血联合单倍体造血干细胞移植可以加速造血系统的重建,国内外都有相关文献支撑这一表现。”今年3月,李女士已顺利度过术后半年的观察期,目前恢复情况良好,没有明显的感染、排斥反应。
南方医科大学南方医院血液科副主任医师宣丽
案例中用到的脐血已冻存八年,有记者对此提出疑问:“脐血是否可以长时间冻存?”宣丽教授表示,脐血理论上可以永久冻存,并分享了一个冻存15年脐血出库应用的案例,在复温后活性达到了95%以上,最终成功应用。方建培教授也补充了一例冻存19年后成功应用的案例。脐血还有着采集时无痛苦,不伤害母婴等优点,宣丽教授希望更多人加入到保护脐血的队列,她说:“捐献脐血是贡献爱心,储存脐带血是为了宝宝也是为了家人。”
同胞脐血应用于地贫救治已十分成熟。杏杏爸爸和来自广西的灵灵(化名)妈妈是地中海贫血患儿的家长。他们现场讲述了脐血对于救治地贫患儿的重要意义。他们患上重型地中海贫血的孩子最终都是因为移植了胞弟胞妹的脐带血而重获新生。
据了解,地中海贫血是全球发病率最高的遗传性疾病,广东地区6个人中就有1个人携带地贫基因,深圳市儿童医院血液肿瘤科主任医师刘四喜教授指出:“一个病人的医疗费用是600-800万。如果以输血为例,一个人需要2000人给他输血。”目前临床根治地中海贫血的唯一方法是造血干细胞移植,脐血在救治地贫中占据重要的应用地位。
深圳市儿童医院血液肿瘤科主任医师刘四喜
刘四喜教授表示,“在11年的时间里,我们做了909例地贫移植手术,总生存率是99%。这一数据是领先于欧美等国家地区。”他表示,脐血不仅能作为种子细胞进行治疗,还广泛用于辅助提升移植成功率,患者生存率也将近百分之一百。脐血在应用于地贫救治中的稳步发展,为更多患者带来了重生的希望。他希望更多人了解脐血的珍贵价值,并呼吁道:“脐血是宝贝,希望大家留下来。”
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