一项调查对阿尔茨海默氏症药物 donanemab 的安全性和有效性提出了质疑，由于潜在的利益冲突、临床试验中的死亡以及制造商礼来公司的误导性声明，FDA 对该药物的批准提出了质疑。
调查发现了一些令人担忧的问题，包括死亡率上升、缺乏安全记录、疗效可疑以及专家顾问与制药公司之间存在财务联系。调查发现，审查小组的八名医生中有七名直接收受了药品制造商的贿赂。
《英国医学杂志》发表的一项调查对美国食品药物管理局 (FDA) 最近批准的阿尔茨海默病药物donanemab 的安全性和有效性提出了担忧。
记者 Jeanne Lenzer 和 Shannon Brownlee 不仅探讨了人们对该药的有效性和服用该药的患者死亡人数的担忧，还探讨了建议批准的“独立”顾问小组成员与制药商的财务关系。
Donanemab 由礼来公司开发，是新型抗淀粉样蛋白药物中的最新一款，该药物可通过提供抗体来针对β-淀粉样蛋白，β-淀粉样蛋白是一种被认为会导致阿尔茨海默病的蛋白质。
FDA 的初步拒绝和担忧2023 年 1 月，FDA 拒绝批准 donanemab，理由是缺失数据“比例高”，并质疑该药物的长期安全性。该机构指出，与使用安慰剂的患者相比，使用 donanemab 的患者因不良事件（通常是脑出血和肿胀）而停止治疗的比例更高，而且总体死亡率“不平衡”。
礼来公司承认在服用多纳尼单抗的患者中，有三人死亡，而其聘请的一家外部公司获取缺失数据，发现多纳尼单抗组患者中另有两人死亡，安慰剂组患者中共有五人死亡。
但斯坦福大学临床试验设计专家史蒂文·古德曼表示，如果没有外部公司方法的更多细节，就无法评估新数据的可靠性。
“除了死亡之外，没有关于这些患者其他健康结果的信息，也没有关于死亡原因的信息，”古德曼补充道：“未能正式跟踪停止治疗的患者是一个重大的设计缺陷，特别是当患者停止治疗的部分原因是药物的不良反应时。”
FDA 顾问之间的财务冲突调查还显示，FDA任命的审查donanemab的8名医生中，有7人直接从制药公司收受了贿赂。
其中三人与礼来公司有经济关系，两人与礼来公司在开发阿尔茨海默病新型血液检测方面的开发合作伙伴罗氏公司有关系，另外两人拥有淀粉样抗体的专利，第八位医生获得了杨森公司对另一种阿尔茨海默病药物的研究资金。
通过利用公共数据库 OpenPayments、会员简历、已发表文章中的披露信息以及谷歌专利所有权数据库，BMJ 发现，从 2017 年到 2023 年，个人顾问获得高达 62,000 美元（47,000 英镑；56,000 欧元）的咨询和演讲费以及高达 1050 万美元的研究补助金。
当被问及《英国医学杂志》发现的医生顾问之间存在大量财务利益冲突时，该机构表示，“FDA 不对与咨询委员会个别成员有关的事宜发表评论。”
记者Lenzer 和 Brownlee 还描述了 donanemab 试验的主要（主要）结果在试验过程中如何从广泛接受的“临床痴呆评定量表——框总和”（CDR-SB）转变为礼来自己的综合阿尔茨海默病评定量表（iADRS）。
尽管结果未能显示服用该药物的患者和服用安慰剂的患者之间存在具有临床意义的差异，礼来公司仍表示，donanemab 可将阿尔茨海默病的进展速度减缓 22%。该公司还宣传 donanemab 可“减缓 35% 的衰退”。
辛辛那提大学神经病学家、临床流行病学和医疗保健研究专家 Alberto J Espay 表示：“这是一个误导性的说法。这是一个相对差异，它将非常微小的绝对差异转化为一个令人印象深刻的数字。”
参考文献：Jeanne Lenzer 和 Shannon Brownlee 撰写的“Donanemab：FDA 批准新型阿尔茨海默病药物的委员会发现利益冲突”，2024 年 9 月 25 日，BMJ。DOI ：10.1136/bmj.q2010
作者：英国医学杂志集团
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