技术平台决定创新能力，而管线的创新程度，则展现了一家药企的生命力。

2024年8月19日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准安斯泰来注射用维恩妥尤单抗，用于既往接受过含铂化疗和程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，这是全球首个靶向Nectin-4的ADC，也是安斯泰来中国布局肿瘤领域的又一款重磅新药。

如何在创新技术不断涌现的当下为患者提供更加领先的科学价值，是跨国药企们一直在探索的课题。对于安斯泰来而言，亦是如此。

在中国考察之际，安斯泰来首席医学官(CMO)Tadaaki Taniguchi（谷口忠明）博士接受了医药魔方的采访，详细介绍了安斯泰来全球研发战略布局，以及与中国创新力量的强强合作。

安斯泰来CMO谷口忠明博士

用科学为全球患者创造价值

“安斯泰来的目标始终是将创新药带给中国及全球患者，并能给患者带来价值，从而改善患者的生活。” 谷口忠明介绍道。

为了实现这一目标，安斯泰来探索出的路径是“将前沿的技术和创新科学运用到研发中，以迅速给患者带来价值。”

安斯泰来为其研发制定了“焦点领域”战略，由三部分组成：医疗需求未被满足的疾病，与疾病具有高度相关性的生物学，以及疗法技术。安斯泰来将这一战略视为建立可持续、可扩展的药物发现的方式，以开发新平台、利用科学并创造出创新产品。

在焦点领域中，安斯泰来还设定了特定的首要焦点，以主导研发路径和判断商业可行性。“我们尤其关注一些比较难以治疗的疾病，例如肿瘤、眼科疾病和罕见病。安斯泰来有着非常丰富的管线组合，其中70%聚焦于肿瘤领域。” 谷口忠明说。

安斯泰来部分管线图（图源：安斯泰来官网）

安斯泰来官网显示，其管线中在研的重点产品涉及肿瘤、免疫、眼科疾病和罕见病等多个疾病治疗领域。

“在肿瘤领域中，我们开发的重点是生殖泌尿系统，包括前列腺癌、尿路上皮癌等。此前的产品组合中已有泌尿领域相关的治疗方案，我们将继续加强该领域的研究。同时，我们还将目标扩大到消化领域，例如胃癌、胰腺癌、结直肠癌等，针对这些癌种的治疗方案在我们的研发战略中有着重要意义。”谷口忠明进一步介绍道。

优秀的自研能力是药企的立身之本，而与外部创新公司展开合作、收购与研发战略相匹配的创新公司是药企保持“长青”的重要方式。

去年，安斯泰来以约59亿美元的价格收购了眼科药企Iveric Bio，并获得核心产品avacincaptad pegol。随后，avacincaptad pegol在美国获批上市，用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。据悉，这是全球首个在两项III期临床试验的12个月主要终点中显著降低GA进展率（p<0.01）的获批疗法。

“我们的管线中有多款关于GA方面的药物，之所以会关注这个疾病，是因为我们看到这个疾病的获批药物很少。另一方面也是最重要的，中老年人群中因为这个疾病导致的视力受损或者失明的情况很多。考虑到包括中国在内的很多国家和地区，都在面临老龄化社会的挑战，对这种药物有着巨大的需求。因此，我们希望有机会帮助患者缓解或避免GA带来的损伤。”

实际上，除了avacincaptad pegol外，安斯泰来在治疗疾病选择、临床开发等多个研发环节上都考虑到了中国市场及人群。

In China, first for China

从1994年进入中国市场后，安斯泰来见证了中国医药创新生态系统的持续改善，对中国医药市场的变化也尤为重视。2019年，中国跃升成为安斯泰来五大全球市场之一。在研发层面，安斯泰来也将中国患者的需求放在重要位置。

“中国是安斯泰来集团在全世界最重要的市场之一，集团高度关注中国未被满足的临床需求，近年来重磅推出了多款肿瘤创新药物，并将中国纳入到安斯泰来全球多中心临床体系中，首次实现了在中国全球同步研发和同步上市申请。”

谷口忠明所说的首次实现在中国全球同步研发和同步上市申请的药物是zolbetuximab。

2023年8月1日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）受理了安斯泰来首创靶向Claudin 18.2(CLDN18.2)单抗zolbetuximab的生物制品上市许可申请（BLA）。随后，在2024年3月26日，日本厚生劳动省批准了zolbetuximab的新药上市申请，用于治疗Claudin 18.2阳性的不可切除晚期或复发性胃癌。

至此，zolbetuximab成为全球首款获批的Claudin 18.2靶向疗法。

世界卫生组织国际癌症研究机构（WHO IARC）发布的2020年全球癌症负担数据显示：2020年全球胃癌新发病例数108.9万，死亡病例数76.8万，其中中国胃癌新发病例47.8万（占43.9%），胃癌死亡病例37.3万（占48.5%）。也就是说，中国占据了近一半的胃癌新增病例数和死亡病例数。

“全球范围内，中国胃癌患者人群占比超过了40%，晚期胃癌具有高度异质性，传统化疗对其治疗效果不佳。考虑到中国在这个疾病领域存在未被满足的临床需求，我们在中国做到了这款药与全球的同步研发和上市申请。此外，在我们的管线中还有多个针对胃癌的相关产品正在开发中。” 谷口忠明以数据展示了研发治疗胃癌药物对于中国市场的重要性。

据悉，中国从2019年就开始参与Claudin 18.2单抗zolbetuximab的全球多中心临床试验，其中更是有超过40%的入组患者来自中国。

除了胃癌领域，安斯泰来在前列腺癌领域针对中国市场也做了很多努力。今年7月，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准安斯泰来恩扎卢胺用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。这已是其在中国获批的第三项晚期前列腺癌治疗的适应症。

而安斯泰来的拳头产品他克莫司更是早在1999年就已被引入中国，至今依旧在为器官移植患者保驾护航。据透露，在进入中国市场的这25年里，这款产品已让超过10万的中国患者获益。

为了让创新产品更好、更快速地服务于中国患者，安斯泰来在中国同样建立了研发团队，广纳中国人才。“早期项目的开展尤其离不开当地人才的支持。在研发方面，中国可谓人才济济。这些人才不仅能在中国支持研发，还为全球开发项目做出了巨大贡献。我们在中国的研发团队首要的关注点是，加速为中国患者提供新药，率先服务于中国患者。”

携手中国Biotech，打造全球产品

经过十几年的探索和迭代，国内创新药已从“蹒跚学步”成长为“步履矫健”。中国Biotech公司的名字也越来越多地出现在国际合作中，并且话语权逐渐平衡。与中国Biotech公司合作，同样是安斯泰来研发的重要布局。

早在去年，安斯泰来宣布就科望医药的新型双抗巨噬细胞衔接器平台及候选药物ES019和另一项目，双方达成研究合作和许可协议，将合作开展两个项目的早期研究。科望医药还将授予安斯泰来额外两款产品的合作开发权益。如果安斯泰来行使权益，科望医药将授予安斯泰来进一步研究、开发、生产及商业化相关产品的独家权益。

“我们看到很多跨国药企在跟中国Biotech公司开展合作，包括公司收购，或将其产品带到全球开发的链条中。对于安斯泰来而言，合作不仅要面向欧美企业，还需要面向中国企业。我们非常乐意与中国Biotech公司进行积极的探讨，并希望将其创新成果和技术带向全球。”谷口忠明说。

对于未来可能的合作方向，谷口忠明表示，十分看好双抗、ADC、蛋白降解、基因疗法等前沿技术赛道。“我们的管线中包括了这些前沿技术，期待能通过合作，运用多种创新技术和模式，创造出更多First-in-Class药物提供给中国乃至全球患者。”

谷口忠明对于中国市场的了解并不仅仅来自考察之旅，还包括其在中国几年的工作经验。在他看来，中国的新质生产力有三个重要组成部分：不断优化的监管政策、创新技术品质的提升，以及社会各界在科学创新中做出的贡献。

“这里孕育着巨大的机会，不仅仅是指在中国开展更多的临床试验，还有与更多的中国药企推进合作伙伴关系，从而更快速地将中国的创新带向全球，让全球患者都能从中获益。”