前言

达标治疗(T2T)的概念中包括了特定的治疗目标，病情监测，以及必要的治疗调整以达到尽可能低的疾病活动性或缓解。风湿疾病领域中已有部分疾病确定了治疗目标，包括类风湿关节炎(RA)、脊柱关节炎(SpA)、痛风和系统性红斑狼疮(SLE)。研究表明，在病程、长期器官组织损伤和功能方面，有治疗目标的疾病管理方法比传统治疗会产生更好的效果。

巨细胞动脉炎(GCA)和风湿性多肌痛(PMR)的治疗策略在临床实践中存在很大的异质性，尚未在这些疾病中对T2T进行定义。国外风湿免疫科相关专家小组对GCA和PMR的达标治疗建议发表于Ann Rheum Dis.杂志上，这是首部关于GCR和PMR达标治疗的建议。文中共拟订了五项总体原则和六项具体建议，概括如下。

一、总体原则

总体原则

LoE

LoA

A：进行GCA、PMR的临床管理时，需要认识到二者是密切相关的炎症性疾病，可以单独、同时或二者先后发生。

n.a.

9.8 (0.6)

96.3% >8

B：GCA属于医疗紧急情况，因为有发生视力丧失和其他缺血性事件的紧急风险，因此，需要立即治疗，疾病管理通常需要多学科合作。

n.a.

9.9 (0.3)

100% >8

C：为患者提供了解GCA、PMR相关信息的途径，包括疾病特点、患者报告的结局、潜在的并发症、治疗的获益和风险，以及相关并发症。

n.a.

9.7 (1.0)

96.3% >8

D：在患者知情的情况下，GCA和PMR的管理应基于患者和医生之间的共同决策。

n.a.

9.8 (0.5)

100% >8

E：GCA和PMR的治疗目标应该是控制症状、预防疾病相关损伤，以最大限度地提高健康相关生活质量，并尽量减少治疗相关不良事件，同时相关的合并症也需要考虑到。

n.a.

9.9 (0.4)

100% >8

“LoE”栏中的数字表示根据牛津循证医学中心2011年证据水平(LoE)支持相应建议的LoE。因此，LoE 2=具有显著效果的随机试验或观察性研LoE 5=基于机制的推理。

“LoA”栏中的数字表示LoA的平均值（SD）(范围为0-10，0=“完全不同意”至10=“完全同意”)，以及同意≥8的工作组成员的百分比；27/29(93.1%)的工作组成员给出了他们的LoA。

*虽然几项GCA和PMR试验将“缓解”作为一个结局(Hysa等人)，但没有将缓解与另一种治疗目标进行比较。

LoA（level of agreement)，专家组评分；LoE（level of evidence),证据级别；n.a. 不适用。

二、具体建议

建议

LoE

LoA

1.GCA和PMR的治疗目标应为缓解，缓解是指临床症状、全身性炎症的消除。

5

9.6 (0.9)

96.3%>8

2.GCA的治疗还应以防止组织缺血和血管损伤为目的。

5

9.9 (0.4)

100% >8

3.GCA和PMR的治疗选择应基于疾病严重程度和活动性、是否存在相关合并症

5

9.9 (0.3)

100% >8

4.合并症可能影响对治疗目标的评估，因此在调整治疗应对合并症予以考虑。

5

9.8 (0.5)

100% >8

5.一旦达到缓解，应以最小有效剂量维持#；部分患者可能获得非药物缓解##。

5#-2##

9.9 (0.3)

100% >8

6.定期监测GCA和PMR的疾病活动性，每1-4周进行1次直到达到缓解，经治疗达到缓解稳定的患者，监测时间间隔可延长(如3-6个月)；对于结束治疗的个体，监测计划应该个体化。

5

9.8 (0.6)

100% >8

“LoE”栏中的数字表示根据牛津循证医学中心2011年证据水平(LoE)支持相应建议的LoE。因此，LoE 2=具有显著效果的随机试验或观察性研LoE 5=基于机制的推理。

“LoA”栏中的数字表示LoA的平均值（SD）(范围为0-10，0=“完全不同意”至10=“完全同意”)，以及同意≥8的工作组成员的百分比；27/29(93.1%)的工作组成员给出了他们的LoA。

*虽然几项GCA和PMR试验将“缓解”作为一个结局(Hysa等人)，但没有将缓解与另一种治疗目标进行比较。

LoA（level of agreement)，专家组评分；LoE（level of evidence),证据级别；n.a. 不适用。

三、展望

1.临床应用

观察性研究表明，在GCA和PMR的疾病管理中，T2T的一些原则在当前的临床实践中没有或没有充分实施，如根据疾病严重程度/活动选择治疗方案，考虑相关合并症，在尽可能低的药物剂量下维持缓解，以及对合并症的充分筛查和管理等，希望达标治疗也能纳入GCA和PMR的未来管理建议，并在常规临床实践中实施，改善患者的长期生活质量。2.临床研究

文中提及的总体原则和具体建议是基于循证和专家意见而形成，证据质量水平有限。因此，为进一步增加在疾病管理方面的循证医学证据，专家组还制定了一系列研究议程（具体见表1），为未来如何开展相关研究提供了指导。

表1 GCA和PMR的疾病管理研究议程

专家组认为，在GCA和/或PMR患者管理中，将达标治疗策略和常规临床管理策略进行比较的研究仍然是有必要的。目前研究人员正在开展有关项目以制定GCA应答标准、确定GCA和PMR的缓解定义。

在疾病评估手段方面，影像学的应用还存在一些疑惑，因为目前尚不清楚基于影像学评估的炎症消失是否应该成为治疗目标，以及应该使用哪种影像学方法来监测疾病，或者影像学是否应该成为临床缓解的一个组成部分。对接受IL-6受体抑制剂治疗的患者进行疾病活动性评估则是另一个挑战，因为这些药物直接抑制ESR和CRP，从而使这些急性期反应物在评估疾病活动性时就会变得不可靠。目前迫切需要替代标志物来评估全身性炎症，包括实验室检查以及影像学检查。

我们期待未来几年在疾病管理和评估方面将出现新进展，对达标指标建议作进一步修改、完善，形成高质量的疾病管理。参考文献：

Dejaco C, Kerschbaumer A, Aletaha D, et al. Treat-to-target recommendations in giant cell arteritis and polymyalgia rheumatica. Ann Rheum Dis. 2024 Jan 2;83(1):48-57. doi: 10.1136/ard-2022-223429. PMID: 36828585; PMCID: PMC10803996.

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