本文作者：

李雪宁　复旦大学附属中山医院临床试验机构主任药师

陈菡菁　复旦大学附属中山医院临床试验机构主管药师

一个阳光明媚的午后，临床试验机构的小陈药师突然接到了亲戚王阿姨的电话：“小陈啊，我让你给我推荐个医生看病，怎么挂了号排了半天队，结果医生让我去参加什么临床试验啊？临床试验是不是就是做小白鼠啊？安不安全啊？能治好病吗？有什么好处啊？……”电话对面王阿姨焦急的声音都快震聋了小陈药师的耳朵。

好不容易安抚好了王阿姨的情绪，小陈药师才慢慢听懂到底发生了什么事。原来是王阿姨在门诊就诊时，被医生推荐参加一项Ⅲ期临床试验，有机会免费尝试一种已经在国外上市，但尚未在国内上市的新药，从而比较这种新药和既有标准治疗方法的差异。然而王阿姨一听到“临床试验”四个字，一下子就懵了，觉得自己怎么突然就变成了“试验品”，立即拿起电话对着小陈药师噼里啪啦提出了一连串的问题。

王阿姨心中充满的问号，相信也代表了许多即将参加临床试验的患者或者志愿者心中的疑问，接下来就为您一一答疑解惑。

药物临床试验是什么

药物临床试验是以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，医院会招募一些志愿者，按照特定的规定（即临床试验方案）接受新药的“治疗”，通过采血、影像学检查等方法，了解新药的疗效以及可能产生的不良反应，进而决定是否进一步扩大研究或者支撑新药上市，最终为患者的治疗提供更好选择。

“做临床试验就是做试药的小白鼠吗？安不安全？”这是我们在日常工作中最常被问到的问题，参加临床试验的受试者和动物实验中的小白鼠当然是完全不可相提并论的。

如图1所示，能进入临床试验阶段的药物，都已经经过了临床前研究，完成了动物实验，也就是大家通常所说的“小白鼠实验”，但实际的临床前实验往往还需要在兔子、猴子等多种动物中完成，以确保其安全性。

临床试验一般包括四个阶段：Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期。

Ⅰ期临床试验：是最早的人体试验阶段，一般在少量健康志愿者中开展，目的是评估了解新药或治疗方法的安全性和耐受性，并为Ⅱ期临床试验提供推荐的安全给药剂量范围。

Ⅱ期临床试验：一般在100～300例患者中进行，目的是初步评估新药的安全性和有效性。

Ⅲ期临床试验：在Ⅰ期试验探讨到一个安全的用药剂量，Ⅱ期试验初步确定药物的安全有效之后，才会进入到Ⅲ期临床试验阶段，也就是患者朋友们最常参与的临床试验部分。目的是在大范围的患者人群（1 000～5 000人）中进一步确认和验证新药的安全性和有效性。一般情况下是与现有治疗方法进行比较，看看是否疗效类似或者有无其他优势。Ⅲ期临床研究的结果，将被呈递给国家药品监管部门，最终决定能否批准该药上市。

Ⅳ期临床试验：Ⅲ期临床试验并不是药物临床试验的终点，上市后企业还必须进行新药的上市后研究，即Ⅳ期临床试验，从而在更大范围（2 000人以上）内，发现一些罕见的不良反应，也有机会发现该药在其他疾病中的潜在疗效。

《赫尔辛基宣言》明确指出：“尽管医学研究的首要目的是产生新知识，但这一目标决不能凌驾于受试者个体的权利和利益之上。”受试者的权利和利益始终是被放在第一位的。在我国，所有新药临床试验均由国家药品监督管理局进行监管，每一项试验都会经过伦理委员会的批准。伦理委员会的主要职责就是保护受试者的权益和安全。卫健委有相关审查办法规定：“伦理审查委员会的委员应当从生命科学、医学、生命伦理学、法学等领域的专家和非本机构的社会人士中遴选产生，人数不得少于7人，并且应当有不同性别的委员，民族地区应当考虑少数民族委员。”总之，经过完整的临床前实验，以及多机构监管下的临床试验，与实验室内的“小白鼠实验”的安全性是完全不可比拟的。

当然，没有一种治疗方法或药物对于每个人都是百分百安全的，但经过合规审批的临床试验对于参加临床试验的大部分人来说，预期获益是大于可能产生的风险的。

参加临床试验有什么好处

作为健康受试者参加Ⅰ期临床试验，尽管无法从药物中获得治疗方面的益处，参与临床试验将为医学研究和治疗进步做出重要贡献。临床试验的结果将有助于改进现有治疗方法，推动医学的发展，使更多同类疾病的患者受益。另外，试验过程中对于一些往返医院参与试验的交通费和因为试验增加的可逆性创伤通常会给予一定经济补偿。虽然不能直接以金钱来衡量参与临床试验的价值，但这些费用补偿可以帮助健康志愿者减轻一些经济负担。

作为患者，参加Ⅱ、Ⅲ期临床试验，将更多地从治疗方面获得益处，具体如下。

获取最新治疗机会：临床试验通常涉及最新的药物或治疗方法。作为受试者，将有机会获得目前尚未在市场上销售的新药物或新治疗，这可能会为有需要的人提供更好的治疗效果，这对于罕见病和肿瘤患者等更加重要。

健康监测和检查：在临床试验中，受试者将接受严格的健康监测和检查。医疗团队会密切关注您的健康状况，及时发现并处理任何健康问题，确保受试者的身体状况得到及时关注和治疗。

缓解经济压力：由于试验药物和试验流程中规定的检查是免费提供的，参加临床试验可以大幅减少患者的治疗费用。

如果参加试验的药物最终获得监管部门的批准上市，进入患者的药箱，那更是可以使千万患者因为受试者的参与而受益。

无论谁都能参加药物临床试验吗

答案也是否定的。临床试验的研究者需要根据研究方案，充分评估患者/健康志愿者的身体情况，逐条核对方案中的“入选、排除标准”，经过筛选合格的患者/健康志愿者才能够参加相应的临床试验。但请您理解，筛选的过程并不是为了给参加临床试验制造障碍与困难，恰恰更多的是为了安全以及治疗效果。

如果在一个临床试验中没有入选，可以请研究医生推荐其他的临床试验。同时，也可以登录药物临床试验登记与信息公示平台（http://www.chinadrugtrials.org.cn），目前我国药监部门要求，凡获批并在我国进行临床试验的试验均需要在该平台上登记。可以通过治疗的疾病、药物名称、药物类型、参与试验的医院，搜索适合的临床试验，并与相关机构沟通。

如果途中不想参加了可以反悔吗

当然可以。国内外的相关法规都明确规定，受试者可以自愿选择参加一项临床试验，也可以在试验的任何时间，以任何理由或无理由退出试验，这是受试者的合法权益，完全符合临床试验自愿的原则。但是为了您的健康以及疗效着想，请务必告知您的主治医生，并与您的研究医生充分沟通退出以后的治疗方案以及检查。

听完解释，王阿姨慢慢对“临床试验”四个字也放下了芥蒂。她平息了暴躁的情绪，重新回到诊室，向研究医生详细了解起了这项Ⅲ期临床试验的内容。医生给王阿姨提供了“知情同意书”，里面记载了药物信息、研究目的、完整的研究过程（包括筛选入选、入排标准，每一次访视需要采集的信息或生物样本），试验期间需要注意的事项，参加试验的风险和收益，作为受试者的权利与责任，以及发生特殊情况时紧急联系的医生信息等。

王阿姨翻到最后一页的“受试者签名”一栏，依然犹豫着下不了笔。看到犹疑的王阿姨，医生笑了：“我先给您开单，您去预约进行检查，知情同意书拿回家慢慢读好了，充分思考以后可以随时与我们研究团队联系，即使决定不参加临床试验，也绝对不会影响您的任何治疗。”听到不用立刻做决定，王阿姨又松了一口气，将知情同意书放到了自己的包里。

夜深人静的时候，王阿姨一个人坐在床边，仔细阅读着知情同意书上的每一个字，同时回想着白天诊室里医生的介绍，心想，自己是不是也试着做一回受试者呢……

|本文原创首发：家庭用药杂志